• Le Nexviazyme a atteint son objectif principal, à savoir
la proportion de participants vivants et exempts de ventilation
invasive, chez des nourrissons naïfs de tout traitement âgés de zéro à
six mois dans l’étude de phase III Baby-COMET.
• Sanofi a l'intention de soumettre les données pour appuyer un
dossier de demande d’autorisation aux États-Unis pour le traitement de
la maladie de Pompe à début infantile.
Paris, le 30 juin 2026. Les résultats positifs de l’étude de phase III Baby-COMET, à bras unique et en ouvert (identifiant de l’étude clinique : NCT04910776), ont démontré que le Nexviazyme (avalglucosidase alfa) a atteint son critère d’évaluation principal : la proportion de participants pédiatriques naïfs de traitement, âgés de six mois et moins, atteints de la maladie de Pompe à début infantile (IOPD pour infantile-onset Pompe disease), vivants et sans ventilation invasive à 52 semaines de traitement. De plus, l’étude a atteint tous ses critères d’évaluation secondaires, notamment la proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive à l’âge de 12 et 18 mois, ainsi que des améliorations numériques d’autres mesures de progression de la maladie à 52 semaines.
Les résultats seront présentés le 8 juillet 2026 lors du 19e Congrès international sur les maladies neuromusculaires, à Florence, en Italie. En outre, ces données viendront étayer une demande d’extension d’indication aux États-Unis, attendue au cours du second semestre 2026.
